¿Qué es la terapia genética?
La terapia genética es una técnica experimental que utiliza los genes para tratar o prevenir las enfermedades. En el futuro, esta técnica podría permitir a los médicos el tratamiento de un trastorno mediante la inserción de un gen en las células de un paciente en lugar de usar medicamentos o cirugía. Los investigadores están probando varios enfoques para la terapia genética, incluyendo:
- La sustitución de un gen mutado que causa la enfermedad por una copia sana del gen.
- La inactivación de un gen mutado que está funcionando incorrectamente.
- La introducción de un nuevo gen en el cuerpo para ayudar a combatir una enfermedad.
Aunque la terapia genética es una opción de tratamiento prometedora para una serie de enfermedades (incluyendo trastornos hereditarios, algunos tipos de cáncer y ciertas infecciones virales), la técnica de terapia genética sigue siendo arriesgada y todavía está en estudio para asegurarse de que sea segura y eficaz. Actualmente, la terapia genética sólo se está probando para el tratamiento de enfermedades que no tienen otras curas.
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| ¿Qué es la terapia genética?¿Y cómo funciona? |
¿Cómo funciona la terapia genética?
La terapia genética está diseñada para introducir material genético en las células para compensar genes anormales o para hacer que una proteína sea beneficiosa. Si un gen mutado produce una proteína necesaria que es defectuosa o simplemente inexistente, la terapia genética puede ser capaz de introducir una copia normal del gen para restaurar la función de la proteína.
Un gen que se inserta directamente en una célula, por lo general, no funciona. En su lugar, un portador denominado vector se manipula genéticamente para entregar el gen. A menudo se utilizan algunos virus como vectores, ya que pueden ofrecer el nuevo gen mediante la infección de la célula. Los virus son modificados de modo que no pueden causar ninguna enfermedad cuando se usa en personas. Algunos tipos de virus, tales como los retrovirus, integran su material genético (incluyendo el nuevo gen) en un cromosoma dentro de la célula humana. Otros virus, como los adenovirus, introducen su ADN en el núcleo de la célula, pero el ADN no se integra en un cromosoma.
En la terapia genética, el vector puede inyectarse o administrarse por vía intravenosa (IV) directamente en un tejido específico en el cuerpo, donde es absorbido por las células individuales. Alternativamente, se puede extraer una muestra de células del paciente y exponerla al vector en un entorno de laboratorio. Las células que contienen el vector se devuelven luego al paciente. Si el tratamiento de terapia genética tiene éxito, el nuevo gen suministrado por el vector crea una proteína que funciona correctamente.
Los investigadores deben superar muchos desafíos técnicos antes de la terapia genética sea un enfoque práctico para el tratamiento de una enfermedad. Por ejemplo, los científicos deben encontrar mejores formas de administrar los genes y dirigirlos a ciertas células en particular. También deben garantizar que los nuevos genes son controlados con precisión por el cuerpo.
